희귀난치성질환 치료제 개발 전문기업 큐롬바이오사이언스(대표 윤주석)는 NQO1 기반 신규 레베르 시신경병증(LHON) 치료제의 비임상 기술개발 과제가 중소벤처기업부 산하 중소기업기술정보진흥원이 주관하는 ‘2025 스케일업 팁스(Scale-Up TIPS) R&D 사업’에 최종 선정됐다고 29일 밝혔다.
스케일업 팁스는 민간 주도의 연구개발(R&D) 프로그램으로, 민간 운영사(VC 및 연구개발 전문회사 컨소시엄)가 스케일업 단계의 유망 기업에 10억 원 이상을 투자하면 정부가 해당 투자금의 최대 1배수(최대 20억 원) 이내로 매칭 투자 또는 R&D 출연금을 지원하는 방식이다.
큐롬바이오사이언스는 스케일업파트너스의 투자와 추천을 통해 과제에 선정되었으며, 향후 3년간 최대 12억 원의 연구개발비를 지원받는다. 과제는 NQO1 기반 NAD⁺ 촉진제 계열 후보물질의 비임상 효능 및 안전성 검증을 목표로 하며, 비임상 효능 평가, GLP 독성시험, 제형 최적화 연구 등을 수행할 계획이다.
LHON은 미토콘드리아 DNA 변이에 의해 시신경 손상이 발생하는 희귀·난치성 질환으로, 수개월 내 급격한 시력 상실을 초래하며 현재 승인된 치료제의 효과가 제한적이다. 큐롬바이오사이언스는 NQO1을 타깃으로 한 NAD⁺ 촉진제 계열 미토콘드리아 활성화 기술을 통해 손상된 시신경 기능 회복을 목표로 신약 개발을 추진하고 있다.
윤주석 대표는 “이번 스케일업 팁스 사업 선정을 통해 LHON 치료 가능성을 입증하고, 비임상 연구를 바탕으로 글로벌 임상 진입 기반을 강화할 것”이라며 “PSC 등 희귀질환 영역에서도 글로벌 신약 파이프라인을 확장해 나가겠다”고 밝혔다.
- 관련 기사 더 보기
Curom Biosciences Selected for Scale-Up Tips R&D Project
Curom Bioscience (CEO Joo-Seok Yoon) , a company specializing in the development of treatments for rare and intractable diseases, announced on the 29th that its non-clinical technology development project for a novel Leber's optic neuropathy (LHON) treatment based on NQO1 was finally selected for the '2025 Scale-Up TIPS R&D Project' hosted by the Korea Technology Information Promotion Agency under the Ministry of SMEs and Startups.
Scale-up Tips is a private-sector-led research and development (R&D) program whereby private operators (consortiums of VCs and R&D specialists) invest more than 1 billion won in promising companies at the scale-up stage, and the government provides matching investment or R&D subsidies of up to 1x the amount of the investment (up to 2 billion won).
Curom Biosciences was selected for the project through investment and recommendation from Scaleup Partners and will receive up to KRW 1.2 billion in R&D funding over the next three years. The project aims to verify the nonclinical efficacy and safety of NQO1-based NAD⁺ promoter candidates. The project will include nonclinical efficacy evaluations, GLP toxicity testing, and formulation optimization studies.
LHON is a rare and intractable disease caused by mitochondrial DNA mutations that damage the optic nerve. It causes rapid vision loss within months, and currently approved treatments are limited in their effectiveness. Curombiosciences is developing a new drug targeting NQO1, a NAD⁺ stimulatory mitochondrial activation technology, to restore damaged optic nerve function.
CEO Yoon Joo-seok stated, “Through this selection for the Scale-Up Tips project, we will prove the potential of LHON treatment and strengthen the foundation for entering global clinical trials based on non-clinical studies,” and “We will also expand our global new drug pipeline in the area of rare diseases such as PSC.”
- See more related articles
キュロンバイオサイエンス、スケールアップチップスR&D事業最終選定
希少難治性疾患治療剤開発専門企業キューロンバイオサイエンス（代表ユン・ジュソク）は、NQO1基盤の新規レベルシニューロパシー（LHON）治療剤の非臨床技術開発課題が中小ベンチャー企業部傘下中小企業技術情報振興院が主管する「2025スケール」事業'に最終選定されたと29日明らかにした。
スケールアップチップスは民間主導の研究開発(R&D)プログラムで、民間運営会社(VCおよび研究開発専門会社コンソーシアム)がスケールアップ段階の有望企業に10億ウォン以上を投資すれば政府が該当投資金の最大1倍数(最大20億ウォン)以内でマッチング投資またはR&D出演金を支援する。
キューロンバイオサイエンスはスケールアップパートナーズの投資と推薦を通じて課題に選定され、今後3年間で最大12億ウォンの研究開発費を支援される。課題は、NQO1ベースのNAD⁺促進剤系列候補物質の非臨床効能および安全性検証を目指し、非臨床効能評価、GLP毒性試験、製剤最適化研究などを行う計画だ。
LHONはミトコンドリアDNA変異により視神経損傷が発生する希少・難治性疾患で、数ヶ月以内に急激な視力喪失を招き、現在承認されている治療剤の効果が制限的である。キュロンバイオサイエンスは、NQO1をターゲットとしたNAD⁺促進剤系ミトコンドリア活性化技術により、損傷した視神経機能回復を目指して新薬開発を推進している。
ユン・ジュソク代表は「今回のスケールアップチップス事業選定を通じてLHON治療の可能性を立証し、非臨床研究を基にグローバル臨床進入基盤を強化する」とし「PSCなど希少疾患領域でもグローバル新薬パイプラインを拡張していく」と明らかにした。
- 関連記事をもっと見る
Curom Biosciences入选Scale-Up Tips研发项目
专注于开发罕见病和疑难杂症治疗方法的Curom Bioscience（CEO Joo-Seok Yoon）公司于 29 日宣布，其基于 NQO1 的新型 Leber 视神经病变 (LHON) 疗法的非临床技术开发项目最终入选由韩国中小企业和创业部下属的韩国技术信息振兴院主办的“2025 年规模化 TIPS 研发项目”。
“Scale-up Tips”是一项由私营部门主导的研发计划，其中私营运营商（风险投资公司和研发专家组成的联盟）向处于规模化阶段的有前途的公司投资超过10亿韩元，而政府提供最高可达投资额1倍（最高20亿韩元）的配套投资或研发补贴。
Curom Biosciences凭借Scaleup Partners的投资和推荐入选该项目，将在未来三年获得高达12亿韩元的研发资金。该项目旨在验证基于NQO1的NAD⁺启动子候选药物的非临床疗效和安全性。项目内容包括非临床疗效评估、GLP毒性测试和制剂优化研究。
莱伯氏遗传性视神经病变 (LHON) 是一种罕见且难以治愈的疾病，由线粒体 DNA 突变引起，会损害视神经。该病会导致视力在数月内迅速丧失，目前获批的治疗方法疗效有限。Curombiosciences 公司正在开发一种靶向 NQO1 的新药，该药物采用 NAD⁺ 刺激线粒体激活技术，旨在恢复受损的视神经功能。
CEO尹柱锡表示：“通过入选Scale-Up Tips项目，我们将证明LHON治疗的潜力，并加强基于非临床研究进入全球临床试验的基础。”他还表示：“我们还将扩大我们在PSC等罕见病领域的全球新药研发管线。”
- 查看更多相关文章
Curom Biosciences sélectionnée pour un projet de R&D sur les conseils de mise à l'échelle
Curom Bioscience (PDG Joo-Seok Yoon) , une société spécialisée dans le développement de traitements pour les maladies rares et incurables, a annoncé le 29 que son projet de développement technologique non clinique pour un nouveau traitement de la neuropathie optique de Leber (LHON) basé sur NQO1 a finalement été sélectionné pour le « projet de R&D TIPS Scale-Up 2025 » hébergé par l'Agence coréenne de promotion de l'information technologique sous l'égide du ministère des PME et des Startups.
Scale-up Tips est un programme de recherche et développement (R&D) mené par le secteur privé, dans le cadre duquel des opérateurs privés (consortiums de sociétés de capital-risque et de spécialistes de la R&D) investissent plus d'un milliard de wons dans des entreprises prometteuses en phase de croissance, et le gouvernement fournit un investissement équivalent ou des subventions à la R&D pouvant atteindre 1 fois le montant de l'investissement (jusqu'à 2 milliards de wons).
Curom Biosciences a été sélectionnée pour ce projet grâce à un investissement et à la recommandation de Scaleup Partners et recevra jusqu'à 1,2 milliard de wons coréens de financement en R&D au cours des trois prochaines années. Le projet vise à vérifier l'efficacité et l'innocuité non cliniques de candidats promoteurs NAD⁺ à base de NQO1. Il comprendra des évaluations d'efficacité non cliniques, des tests de toxicité conformes aux BPL et des études d'optimisation de la formulation.
La neuropathie optique héréditaire de Leber (LHON) est une maladie rare et incurable causée par des mutations de l'ADN mitochondrial qui endommagent le nerf optique. Elle entraîne une perte de vision rapide en quelques mois, et les traitements actuellement approuvés ont une efficacité limitée. Curombiosciences développe un nouveau médicament ciblant la NQO1, une technologie d'activation mitochondriale stimulant le NAD⁺, afin de restaurer la fonction du nerf optique endommagé.
Le PDG Yoon Joo-seok a déclaré : « Grâce à cette sélection pour le projet Scale-Up Tips, nous démontrerons le potentiel du traitement de la LHON et renforcerons les bases pour l'entrée dans des essais cliniques mondiaux basés sur des études non cliniques », et « Nous élargirons également notre portefeuille mondial de nouveaux médicaments dans le domaine des maladies rares telles que la PSC. »
- Voir plus d'articles connexes
You must be logged in to post a comment.