급성 간부전 환자의 사망률은 70%에 달한다. 간 이식 외에 뚜렷한 치료법이 없어 의료진, 환자 가족도 속수무책으로 지켜볼 수밖에 없었다. 하지만 엑소좀 기반 정밀 약물전달 기술로 무장한 시프트바이오가 이 절망적 상황에 희망의 실마리를 제시하고 있다. 기존 약물전달체의 미미했던 효율을 전례 없는 수준으로 끌어올린 혁신 기술로 치료 불가능 영역에 도전장을 내민 남기훈 대표를 만났다.
남기훈 시프트바이오 대표는 고려대 의과대학을 졸업하고 KU-KIST 융합대학원 박사과정을 거쳐 하버드 의과대학 다나파버 암센터에서 연구원으로 활동했다. 그가 안정적인 의료인의 길 대신 창업을 택한 이유가 궁금했다.
“임상 실습 중 부작용으로 고통받던 환자분을 잊을 수 없습니다. 약물이 질병뿐 아니라 정상 세포까지 공격하는 모습을 보며 ‘정확히 필요한 곳에만 약물을 보낼 수는 없을까?’라는 질문이 시작되었죠. 환자 한 분을 치료하는 것도 의미 있지만, 혁신적인 신약 하나가 수많은 환자의 삶을 근본적으로 바꿀 수 있다고 생각했습니다.”
엑소좀 ‘유도탄’, 140배 향상된 정밀도의 비밀
시프트바이오의 핵심 기술은 엑소좀 기반 약물전달체다. 기존 LNP 기반 전달체의 효율이 0.5%에 불과한 반면, 이들은 70%라는 놀라운 수치를 제시한다. 이를 가능케 한 것은 ‘NSM(Natural Nanoparticle Sorting Motif)’이라는 독창적 스캐폴드 기술이다.
“수많은 아미노산 서열 조합을 스크리닝해 약물과 표적 인자를 효율적으로 탑재할 수 있는 서열을 발견했어요. 엑소좀을 단순한 나노입자가 아닌 정밀한 ‘유도탄’ 같은 약물 운반체로 진화시킨 거죠.”
남기훈 대표는 ‘디자인-검증-대량생산’의 전주기 플랫폼을 완성했다고 강조했다. 글로벌 기업 다쏘시스템과 협력한 ‘NNP Design AI’는 가상현실에서 신약 후보물질을 시뮬레이션하며 실패 가능성을 줄였다. 또 미국 루스터바이오와 구축한 ‘NNP Manufacturing Platform’은 고품질 엑소좀을 대량생산하는 기반이 되었다. 이 성과는 국제 학술지 Nature Communications에 게재되며 과학적 우수성을 인정받았다.
시프트바이오가 첫 파이프라인으로 선택한 질환은 급성 간부전이다. 사망률이 70%를 넘지만 간 이식 외에는 해결책이 없는 치명적 질환이다.
“의료 미충족 수요가 절실한 영역에서 기술의 혁신성을 가장 잘 증명할 수 있다고 판단했습니다.”
SBI-102라는 후보물질은 손상된 간에 도달해 면역세포를 리프로그래밍한다. 기존에 염증을 유발하던 세포들을 죽은 세포를 치우고 새로운 조직 재생을 돕는 역할로 바꾸는 것. 전임상 연구에서 간세포 사멸을 줄이고 생존율을 획기적으로 높였으며, 치료 용량의 100배가 넘는 고용량에서도 독성이 관찰되지 않았다.
이 데이터를 토대로 미국 FDA는 SBI-102를 희귀의약품으로 지정했다. 내년 중 임상 1상 진입을 목표로 하며, 간부전뿐 아니라 신부전, 폐 섬유증 등 다양한 염증성 질환에도 적용 가능성을 확인했다.
남기훈 대표는 다쏘시스템과의 협업을 “담대한 질문”에서 출발했다고 설명한다.
“엑소좀 전달체를 가상현실에서 시뮬레이션할 수 있을까 하는 물음이었습니다. 항공우주와 자동차 등에서 디지털 트윈 기술로 현실의 불확실성을 줄여온 다쏘시스템의 노하우를 약물전달체 개발에 접목한 세계 최초 시도죠.”
그 결실이 ‘NNP Design AI’다. 실제 실험에 앞서 약물전달체의 설계와 검증을 가상현실에서 먼저 수행할 수 있게 되었다. 나아가 약물이 체내에서 퍼지는 양상과 독성을 예측하는 ‘버추얼 휴먼’ 프로젝트로 확장을 추진하고 있다.
스마트 머니 300억과 글로벌 파트너십 전략
시프트바이오는 지금까지 약 300억 원을 확보했다. 신용보증기금의 ‘퍼스트 펭귄’ 선정은 기술 혁신성을 인정받은 상징적 사건이었다.
“투자 규모보다 중요한 것은 방향성입니다. 비전에 공감하는 전략적 투자자와 필요한 연구 자금 수주를 통해 성장에 꼭 맞는 스마트 머니를 확보했습니다.”
엑소좀 대량 생산 공정은 루스터바이오와의 파트너십으로 GMP 수준에서 구현되었다. IPO는 대규모 자금이 필요할 때 고려할 전략적 옵션으로 남겨두었다. 핵심은 기술을 단순 판매하지 않고 글로벌 빅파마와 전략적 파트너십을 맺어 기술 가치를 극대화하는 데 있다.
시프트바이오는 미국 FDA뿐 아니라 호주, 한국 등 여러 국가에서 동시에 진행하는 글로벌 동시 임상을 추진한다. 세계 시장의 절반 이상을 차지하는 미국은 최우선 타깃이며, 일본, 중국 등 아시아 시장도 면밀히 검토 중이다.
그는 엑소좀을 ‘치료제 시장’이 아니라 ‘약물전달기술(DDS)’ 시장의 핵심 플랫폼으로 정의한다. 2030년까지 수백조 원에 이를 것으로 전망되는 이 시장에서 체내 면역세포 리프로그래밍, 자가면역질환 정밀 타겟, 뇌혈관장벽 투과 기술 등 세 가지 혁신을 무기로 ‘게임 체인저’로 자리매김하겠다고 강조했다.
“시프트바이오라는 이름에 답이 있습니다. 글로벌 제약바이오 산업에 근본적인 패러다임 시프트를 만들고 싶습니다.”
남기훈 대표가 그리는 10년 후 모습은 프로그래머블 의약품의 글로벌 리더로 서 있는 회사다. 자체 파이프라인과 글로벌 빅파마의 블록버스터 신약에 시프트바이오 기술이 엔진처럼 탑재되는 미래를 꿈꾼다.
“궁극적 목표는 치료 불가능의 영역을 없애는 것입니다. 언젠가 우리가 만든 약으로 삶이 바뀐 환자를 직접 만나는 것, 그것이 제 꿈입니다.”
한때 부작용으로 고통받던 환자를 지켜보며 무력감을 느꼈던 의사가 엑소좀 기술로 치료 불가능 영역에 도전하는 창업가가 됐다. 획기적으로 끌어올린 약물전달 효율과 FDA 희귀의약품 지정, 글로벌 기업과의 전략적 파트너십까지. 남기훈 대표의 발걸음은 환자를 향해 나아가고 있다.
Transcending Limitations: The Exosome-Depicted Equation, by Nam Ki-hoon, CEO of Shift Bio
The mortality rate for patients with acute liver failure reaches 70%. With no effective treatment other than liver transplantation, medical professionals and patients' families have been left to watch helplessly. However, Shift Bio, armed with exosome-based precision drug delivery technology, is offering a glimmer of hope in this desperate situation. We met with CEO Nam Ki-hoon, who is challenging the previously intractable with this innovative technology that has raised the efficiency of existing drug delivery systems to unprecedented levels.
Nam Ki-hoon, CEO of Shift Bio, graduated from Korea University College of Medicine, completed a doctoral program at the KU-KIST Convergence Graduate School, and worked as a researcher at Harvard Medical School's Dana-Farber Cancer Center. I was curious why he chose entrepreneurship over a stable career in medicine.
"I'll never forget the patient who suffered from side effects during my clinical training. Seeing how the drug attacked not only the diseased cells but also normal cells, I began to ask myself, 'Can't we deliver the drug exactly where it's needed?' While treating one patient is meaningful, I realized that a single, innovative new drug could fundamentally change the lives of countless patients."
The Secret to Exosome 'Guided Missiles': 140-Fold Improved Precision
Shift Bio's core technology is exosome-based drug delivery systems. While existing LNP-based delivery systems achieve a mere 0.5% efficiency, these systems boast an astonishing 70% efficiency. This is made possible by a unique scaffold technology called "NSM (Natural Nanoparticle Sorting Motif)."
"By screening numerous amino acid sequence combinations, we discovered a sequence that can efficiently load drugs and targeting factors. We've evolved exosomes from simple nanoparticles into precise 'guided missile'-like drug delivery vehicles."
CEO Nam Ki-hoon emphasized that the company has completed a full-cycle platform encompassing "design, verification, and mass production." "NNP Design AI," developed in collaboration with global company Dassault Systèmes, simulates new drug candidates in virtual reality, reducing the risk of failure. Furthermore, the "NNP Manufacturing Platform," developed with Rooster Bio in the US, serves as the foundation for mass-producing high-quality exosomes. These achievements were published in the international journal Nature Communications, acknowledging their scientific excellence.
The disease ShiftBio selected for its first pipeline is acute liver failure. It is a fatal disease with a mortality rate exceeding 70%, and there is no cure other than liver transplantation.
“We believed that the innovation potential of our technology could best be demonstrated in areas where there is a critical unmet medical need.”
The candidate drug, SBI-102, reaches damaged livers and reprograms immune cells. This reprograms cells that previously caused inflammation to clear away dead cells and promote new tissue regeneration. In preclinical studies, it significantly reduced liver cell death and increased survival rates, and no toxicity was observed even at high doses exceeding 100 times the therapeutic dose.
Based on this data, the US FDA designated SBI-102 as an orphan drug. The company aims to enter Phase 1 clinical trials within the next year, and its potential for use in various inflammatory diseases, including liver failure, renal failure, and pulmonary fibrosis, has been confirmed.
CEO Nam Ki-hoon explains that the collaboration with Dassault Systèmes began with a “bold question.”
"The question was whether exosome delivery systems could be simulated in virtual reality. This is a world-first attempt, applying Dassault Systèmes' expertise in reducing real-world uncertainty through digital twin technology in aerospace and automotive fields to the development of drug delivery systems."
The result is "NNP Design AI." This allows for the design and validation of drug delivery systems in virtual reality, prior to actual experiments. Furthermore, the project is expanding into a "virtual human" project that predicts drug distribution and toxicity within the body.
Smart Money 30 Billion and Global Partnership Strategy
Shift Bio has secured approximately 30 billion won to date. Being selected as a "First Penguin" by the Korea Credit Guarantee Fund was a symbolic recognition of its technological innovation.
"More important than the size of the investment is the direction. By securing strategic investors who share our vision and necessary research funding, we've secured smart money perfectly suited to our growth."
The exosome mass production process was implemented at GMP standards in partnership with Rooster Bio. An IPO remains a strategic option for when large-scale funding is needed. The key is not simply to sell the technology, but to form strategic partnerships with global big pharma companies to maximize its value.
Shift Bio is pursuing a global, simultaneous clinical trial, simultaneously conducted in multiple countries, including Australia and Korea, in addition to the US FDA. The US, which accounts for more than half of the global market, is its top priority, and Asian markets, including Japan and China, are also being closely reviewed.
He defines exosomes as a core platform for the "drug delivery system (DDS)" market, not the "therapeutic market." He emphasized that he intends to position himself as a "game changer" in this market, which is projected to reach hundreds of trillions of won by 2030, armed with three innovations: reprogramming immune cells in the body, precision targeting of autoimmune diseases, and blood-brain barrier penetration technology.
"The answer lies in the name ShiftBio. We want to create a fundamental paradigm shift in the global pharmaceutical and biotechnology industry."
CEO Nam Ki-hoon envisions a company that will stand as a global leader in programmable pharmaceuticals in 10 years. He envisions a future where ShiftBio's technology will be embedded as the engine behind both its own pipeline and the blockbuster new drugs of global big pharmas.
"My ultimate goal is to eliminate the incurable. One day, I dream of meeting a patient whose life has been transformed by a drug we've developed."
A doctor who once felt helpless watching patients suffer from side effects has become an entrepreneur tackling previously intractable conditions with exosome technology. From dramatically improved drug delivery efficiency to FDA orphan drug designation and strategic partnerships with global companies, CEO Nam Ki-hoon's steps are reaching patients.
限界を超えてエクソソームが描いた方程式、ナム・ギフンシフトバイオ代表
急性肝不全患者の死亡率は70％に達する。肝移植のほかには明確な治療法がなく、医療スタッフ、患者家族も速水無策で見守るしかなかった。しかし、エキソソームベースの精密薬物伝達技術で武装したシフトバイオがこの絶望的な状況に希望の糸口を提示している。既存の薬物伝達体の微妙な効率を前例のないレベルに引き上げた革新技術で治療不可能領域に挑戦状を出したナム・ギフン代表に会った。
ナム・ギフンシフトバイオ代表は高麗大学医科大学を卒業し、KU-KISTフュージョン大学院博士課程を経てハーバード医科大学ダナファーバーアームセンターで研究員として活動した。彼が安定した医療人の道の代わりに創業を選んだ理由が気になった。
「臨床実習中に副作用に苦しんでいた患者さんを忘れられません。 薬物が病気だけでなく正常細胞まで攻撃する様子を見て、「正確に必要なところにのみ薬物を送ることはできないか？」という質問が始まりました。
エクソソーム「誘導弾」、140倍向上した精度の秘密
シフトバイオの核心技術はエキソソームベースの薬物伝達体だ。既存のLNPベースのキャリアの効率はわずか0.5％に過ぎませんが、これらは70％という驚くべき数値を示しています。これを可能にしたのは「NSM(Natural Nanoparticle Sorting Motif)」という独創的な足場技術だ。
「数多くのアミノ酸配列の組み合わせをスクリーニングし、薬物と標的因子を効率的に搭載できる配列を発見しました。
ナム・ギフン代表は「デザイン－検証－大量生産」の全周期プラットフォームを完成したと強調した。グローバル企業ダッソーシステムと協力した「NNP Design AI」は、仮想現実で新薬候補物質をシミュレートし、失敗の可能性を減らした。また、米国ルースターバイオと構築した「NNP Manufacturing Platform」は、高品質のエキソソームを大量生産する基盤となった。この成果は国際学術誌Nature Communicationsに掲載され、科学的優秀性が認められた。
シフトバイオが最初のパイプラインとして選択した疾患は急性肝不全です。死亡率が70％を超えるが肝移植以外には解決策がない致命的疾患だ。
「医療未充足の需要が切実な領域で技術の革新性を最もよく証明できると判断しました。」
SBI-102という候補物質は損傷した肝臓に到達して免疫細胞をリプログラミングする。既存に炎症を誘発していた細胞を死んだ細胞を取り除き、新しい組織再生を助ける役割に変えること。前臨床研究では肝細胞死を減らし、生存率を劇的に高め、治療用量の100倍を超える高用量でも毒性は観察されなかった。
このデータに基づいて、米国FDAはSBI-102を希少医薬品として指定しました。来年中に臨床1相進入を目指し、肝不全だけでなく腎不全、肺線維症など様々な炎症性疾患にも適用可能性を確認した。
ナム・ギフン代表はダソシステムとのコラボレーションを「大胆な質問」から出発したと説明する。
「エクソソーム伝達体を仮想現実でシミュレーションできるかという問いでした。航空宇宙や自動車などでデジタルツイン技術で現実の不確実性を減らしてきたダッソーシステムのノウハウを薬物伝達体開発に組み込んだ世界初の試みです」
その結実が「NNP Design AI」だ。実際の実験に先立ち、薬物伝達体の設計と検証を仮想現実で先に行うことができるようになった。さらに、薬物が体内で広がる様相と毒性を予測する「バーチャルヒューマン」プロジェクトに拡張を進めている。
スマートマネー300億とグローバルパートナーシップ戦略
シフトバイオはこれまで約300億ウォンを確保した。信用保証基金の「ファーストペンギン」選定は技術革新性を認められた象徴的事件だった。
「投資規模より重要なのは方向性です。ビジョンに共感する戦略的投資家と必要な研究資金受注を通じて成長にぴったりのスマートマネーを確保しました。」
エキソソームの量産プロセスは、ルースターバイオとのパートナーシップとしてGMPレベルで実施されました。 IPOは、大規模な資金が必要な場合に考慮する戦略的選択肢として残しました。核心は技術を単純販売することなくグローバルビッグパーマと戦略的パートナーシップを結んで技術価値を最大化することにある。
シフトバイオは米国FDAだけでなく、オーストラリア、韓国など様々な国で同時に進行するグローバル同時臨床を推進する。世界市場の半分以上を占める米国は最優先ターゲットであり、日本、中国などアジア市場も綿密に検討中だ。
彼はエキソソームを「治療薬市場」ではなく「薬物伝達技術（DDS）」市場の核心プラットフォームと定義する。 2030年までに数百兆ウォンに達すると予想されるこの市場で、体内免疫細胞リプログラミング、自己免疫疾患の精密ターゲット、脳血管障壁透過技術など3つの革新を武器に「ゲームチェンジャー」として位置づけると強調した。
「シフトバイオという名前に答えがあります。グローバル製薬バイオ産業に根本的なパラダイムシフトを作りたい」
ナム・ギフン代表が描く10年後の姿はプログラマブル医薬品のグローバルリーダーとして立っている会社だ。独自のパイプラインとグローバルビッグパーマのブロックバスター新薬にシフトバイオ技術がエンジンのように搭載される未来を夢見る。
「究極の目標は、治療不可能の領域を取り除くことです。いつか私たちが作った薬で人生が変わった患者に直接会うこと、それが私の夢です」
かつて副作用に苦しんだ患者を見守り無力感を感じた医師がエキソソーム技術で治療不可能領域に挑戦する創業家になった。画期的に引き上げた薬物伝達効率とFDA希少医薬品指定、グローバル企業との戦略的パートナーシップまで。ナム・ギフン代表の一歩は患者に向かって進んでいる。
超越限制：外泌体描述的方程式，Shift Bio 首席执行官南基勋
急性肝衰竭患者的死亡率高达70%。除了肝移植之外，没有其他有效的治疗方法，医护人员和患者家属只能眼睁睁地看着这一切。然而，Shift Bio凭借基于外泌体的精准给药技术，为这种绝境带来了一线希望。我们采访了Shift Bio的首席执行官南基勋，他正在利用这项创新技术挑战以往难以攻克的难题，将现有给药系统的效率提升到前所未有的水平。
Shift Bio的代表南基勋毕业于高丽大学医科大学，在高丽大学-韩国科学技术研究院融合研究生院获得博士学位，并在哈佛大学医学院丹娜法伯癌症中心担任研究员。我很好奇，他为什么选择创业，而不是从事稳定的医学职业。
“我永远不会忘记在临床实习期间遭受副作用困扰的那位患者。看到药物不仅攻击病变细胞，也攻击正常细胞，我开始问自己：‘我们难道不能把药物精准地输送到需要的地方吗？’虽然治疗一位患者意义重大，但我意识到，一种创新的新药就能从根本上改变无数患者的生活。”
外泌体“导弹”的秘密：精度提高140倍
Shift Bio的核心技术是基于外泌体的药物递送系统。现有基于LNP的递送系统效率仅为0.5%，而这些系统却拥有高达70%的惊人效率。这得益于一种名为“NSM（天然纳米颗粒分选基序）”的独特支架技术。
“通过筛选多种氨基酸序列组合，我们发现了一种能够有效装载药物和靶向因子的序列。我们已经将外泌体从简单的纳米颗粒进化成精准的‘导弹’式药物输送载体。”
南基勋代表强调，公司已建成涵盖“设计、验证、量产”的全周期平台。与跨国公司达索系统合作开发的“NNP设计AI”可在虚拟现实中模拟新药候选物，从而降低失败风险。此外，与美国Rooster Bio公司合作开发的“NNP制造平台”则为量产高品质外泌体奠定了基础。这些成果已发表在国际期刊《自然·通讯》上，对其科研成果的卓越性予以认可。
ShiftBio 首个研发管线选择的疾病是急性肝衰竭。这是一种致命疾病，死亡率超过 70%，除了肝移植外没有其他治愈方法。
“我们相信，我们的技术的创新潜力可以在存在关键未满足医疗需求的领域得到最好的体现。”
候选药物SBI-102能够到达受损肝脏并重新编程免疫细胞。该药物能够重新编程先前引起炎症的细胞，清除死细胞并促进新组织再生。在临床前研究中，该药物显著减少了肝细胞死亡，提高了存活率，即使在超过治疗剂量100倍的高剂量下也未观察到毒性。
基于这些数据，美国FDA将SBI-102认定为孤儿药。该公司计划明年内进入1期临床试验，并已确认其可用于治疗肝功能衰竭、肾功能衰竭、肺纤维化等多种炎症性疾病。
首席执行官南基勋解释说，与达索系统的合作始于一个“大胆的问题”。
“问题在于外泌体递送系统是否可以在虚拟现实中模拟。这是全球首创的尝试，将达索系统在航空航天和汽车领域利用数字孪生技术减少现实世界不确定性的专业知识应用于药物递送系统的开发。”
最终成果是“NNP 设计 AI”。这使得在实际实验之前，能够在虚拟现实中设计和验证药物输送系统。此外，该项目正在扩展为一个“虚拟人”项目，用于预测药物在体内的分布和毒性。
Smart Money 300亿及全球合作伙伴战略
Shift Bio迄今已获得约300亿韩元的融资。被韩国信用保证基金评选为“首批企鹅”，是对其技术创新的象征性认可。
“比投资规模更重要的是方向。通过获得与我们拥有共同愿景的战略投资者和必要的研究资金，我们获得了完全符合我们增长需求的明智之选。”
外泌体量产工艺是与Rooster Bio合作，按照GMP标准实施的。当需要大规模融资时，IPO仍然是一个战略选择。关键在于不仅仅是出售技术，而是与全球大型制药公司建立战略合作伙伴关系，以最大化其价值。
Shift Bio除了在美国FDA进行临床试验外，还在澳大利亚、韩国等多个国家同步进行全球临床试验。占据全球一半以上市场份额的美国是其首要目标，同时，日本、中国等亚洲市场也受到密切关注。
他将外泌体定义为“药物输送系统（DDS）”市场而非“治疗市场”的核心平台。他强调，他打算将自己定位为这个市场的“游戏规则改变者”，该市场预计到2030年将达到数百万亿韩元的规模，并拥有三大创新：重新编程体内免疫细胞、精准靶向自身免疫性疾病以及血脑屏障穿透技术。
“答案就在ShiftBio这个名字里。我们希望在全球制药和生物技术行业创造根本性的范式转变。”
首席执行官南基勋（Nam Ki-hoon）的愿景是，公司将在10年内成为可编程药物领域的全球领导者。他展望未来，ShiftBio的技术将成为其自身产品线以及全球大型制药公司重磅新药背后的引擎。
“我的最终目标是消除不治之症。有一天，我梦想着见到一位患者，他的生活因我们研发的药物而发生了改变。”
一位曾经眼睁睁看着患者遭受副作用折磨而束手无策的医生，如今已成为一位企业家，利用外泌体技术攻克此前难以治愈的疾病。从显著提升的药物输送效率，到获得FDA孤儿药资格认定，再到与全球企业的战略合作，首席执行官南基勋的脚步正惠及患者。
Transcender les limites : l'équation représentée par les exosomes, par Nam Ki-hoon, PDG de Shift Bio
Le taux de mortalité des patients atteints d'insuffisance hépatique aiguë atteint 70 %. Sans traitement efficace autre que la transplantation hépatique, les professionnels de santé et les familles des patients sont livrés à eux-mêmes. Pourtant, Shift Bio, grâce à sa technologie d'administration de médicaments de précision basée sur les exosomes, offre une lueur d'espoir dans cette situation désespérée. Nous avons rencontré son PDG, Nam Ki-hoon, qui remet en question l'impossible grâce à cette technologie innovante qui a propulsé l'efficacité des systèmes d'administration de médicaments existants à des niveaux sans précédent.
Nam Ki-hoon, PDG de Shift Bio, est diplômé de la faculté de médecine de l'Université de Corée, a obtenu un doctorat à la KU-KIST Convergence Graduate School et a travaillé comme chercheur au Dana-Farber Cancer Center de la Harvard Medical School. J'étais curieux de savoir pourquoi il avait choisi l'entrepreneuriat plutôt qu'une carrière stable en médecine.
Je n'oublierai jamais le patient qui a souffert d'effets secondaires pendant ma formation clinique. En constatant comment le médicament attaquait non seulement les cellules malades, mais aussi les cellules normales, je me suis demandé : "Ne pourrait-on pas administrer le médicament exactement là où il est nécessaire ?" Si soigner un seul patient est important, j'ai compris qu'un seul médicament innovant pouvait changer radicalement la vie d'innombrables patients.
Le secret des « missiles guidés » à base d'exosomes : une précision 140 fois supérieure
La technologie de base de Shift Bio repose sur les systèmes d'administration de médicaments à base d'exosomes. Alors que les systèmes d'administration à base de nanoparticules lenticulaires (LNP) actuels n'atteignent qu'une efficacité de 0,5 %, ces systèmes affichent une efficacité étonnante de 70 %. Ce résultat est rendu possible grâce à une technologie d'échafaudage unique appelée « NSM » (Natural Nanoparticle Sorting Motif).
En examinant de nombreuses combinaisons de séquences d'acides aminés, nous avons découvert une séquence capable de charger efficacement des médicaments et des facteurs de ciblage. Nous avons fait évoluer les exosomes, passant de simples nanoparticules à des vecteurs d'administration de médicaments précis, de type missiles guidés.
Le PDG Nam Ki-hoon a souligné que l'entreprise avait mis au point une plateforme complète englobant la conception, la vérification et la production en série. « NNP Design AI », développée en collaboration avec l'entreprise internationale Dassault Systèmes, simule de nouveaux candidats médicaments en réalité virtuelle, réduisant ainsi le risque d'échec. De plus, la « NNP Manufacturing Platform », développée avec Rooster Bio aux États-Unis, sert de base à la production en série d'exosomes de haute qualité. Ces résultats ont été publiés dans la revue internationale Nature Communications, qui reconnaît leur excellence scientifique.
La maladie sélectionnée par ShiftBio pour son premier pipeline est l'insuffisance hépatique aiguë. Il s'agit d'une maladie mortelle dont le taux de mortalité dépasse 70 %, et pour laquelle il n'existe aucun traitement autre que la transplantation hépatique.
« Nous étions convaincus que le potentiel d’innovation de notre technologie pouvait être mieux démontré dans les domaines où il existe un besoin médical critique non satisfait. »
Le candidat médicament, le SBI-102, atteint les foies endommagés et reprogramme les cellules immunitaires. Ce processus reprogramme les cellules auparavant à l'origine de l'inflammation pour éliminer les cellules mortes et favoriser la régénération tissulaire. Lors d'études précliniques, il a significativement réduit la mort des cellules hépatiques et augmenté les taux de survie. Aucune toxicité n'a été observée, même à des doses élevées supérieures à 100 fois la dose thérapeutique.
Sur la base de ces données, la FDA américaine a désigné le SBI-102 comme médicament orphelin. La société prévoit d'entamer les essais cliniques de phase 1 d'ici un an, et son potentiel thérapeutique dans le traitement de diverses maladies inflammatoires, notamment l'insuffisance hépatique, l'insuffisance rénale et la fibrose pulmonaire, a été confirmé.
Le PDG Nam Ki-hoon explique que la collaboration avec Dassault Systèmes a commencé par une « question audacieuse ».
La question était de savoir si les systèmes d'administration d'exosomes pouvaient être simulés en réalité virtuelle. Il s'agit d'une première mondiale, appliquant l'expertise de Dassault Systèmes en matière de réduction des incertitudes du monde réel grâce à la technologie des jumeaux numériques dans les secteurs de l'aérospatiale et de l'automobile au développement de systèmes d'administration de médicaments.
Le résultat est « NNP Design AI ». Ce projet permet de concevoir et de valider des systèmes d'administration de médicaments en réalité virtuelle, avant même de procéder à des expériences concrètes. De plus, il se développe en un projet « humain virtuel » permettant de prédire la distribution et la toxicité des médicaments dans l'organisme.
Smart Money 30 milliards et stratégie de partenariat mondial
Shift Bio a levé environ 30 milliards de wons à ce jour. Sa sélection comme « Premier Pingouin » par le Fonds coréen de garantie de crédit est une reconnaissance symbolique de son innovation technologique.
« Plus que le montant de l'investissement, c'est son orientation qui compte. En s'assurant la présence d'investisseurs stratégiques partageant notre vision et en finançant la recherche nécessaire, nous avons obtenu des investissements judicieux, parfaitement adaptés à notre croissance. »
Le procédé de production de masse d'exosomes a été mis en œuvre conformément aux normes BPF en partenariat avec Rooster Bio. Une introduction en bourse demeure une option stratégique lorsqu'un financement à grande échelle est nécessaire. L'essentiel n'est pas simplement de vendre la technologie, mais de nouer des partenariats stratégiques avec de grandes entreprises pharmaceutiques mondiales afin d'en maximiser la valeur.
Shift Bio mène un essai clinique mondial et simultané, mené simultanément dans plusieurs pays, dont l'Australie et la Corée, en plus de la FDA américaine. Les États-Unis, qui représentent plus de la moitié du marché mondial, constituent sa priorité absolue, et les marchés asiatiques, dont le Japon et la Chine, sont également scrutés de près.
Il définit les exosomes comme une plateforme essentielle pour le marché des systèmes d'administration de médicaments (DDS), et non pour celui des thérapies. Il a souligné son intention de se positionner comme un acteur majeur sur ce marché, qui devrait atteindre des centaines de milliers de milliards de wons d'ici 2030, grâce à trois innovations : la reprogrammation des cellules immunitaires, le ciblage précis des maladies auto-immunes et la technologie de pénétration de la barrière hémato-encéphalique.
La réponse réside dans le nom ShiftBio. Nous souhaitons créer un changement radical dans l'industrie pharmaceutique et biotechnologique mondiale.
Le PDG Nam Ki-hoon imagine une entreprise qui deviendra un leader mondial des produits pharmaceutiques programmables d'ici 10 ans. Il imagine un avenir où la technologie de ShiftBio sera intégrée comme moteur de son propre pipeline et des nouveaux médicaments phares des géants pharmaceutiques mondiaux.
Mon objectif ultime est d'éliminer l'incurable. Un jour, je rêve de rencontrer un patient dont la vie a été transformée par un médicament que nous avons développé.
Un médecin, autrefois impuissant face aux effets secondaires de ses patients, est devenu entrepreneur et s'attaque à des maladies auparavant incurables grâce à la technologie des exosomes. De l'amélioration spectaculaire de l'efficacité d'administration des médicaments à la désignation de médicament orphelin par la FDA et aux partenariats stratégiques avec des entreprises mondiales, les initiatives du PDG Nam Ki-hoon profitent aux patients.
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