희귀난치성질환 치료제 개발 전문기업 큐롬바이오사이언스(대표 윤주석)는 NQO1 기반 신규 레베르 시신경병증(LHON) 치료제의 비임상 기술개발 과제가 중소벤처기업부 산하 중소기업기술정보진흥원이 주관하는 ‘2025 스케일업 팁스(Scale-Up TIPS) R&D 사업’에 최종 선정됐다고 29일 밝혔다.
스케일업 팁스는 민간 주도의 연구개발(R&D) 프로그램으로, 민간 운영사(VC 및 연구개발 전문회사 컨소시엄)가 스케일업 단계의 유망 기업에 10억 원 이상을 투자하면 정부가 해당 투자금의 최대 1배수(최대 20억 원) 이내로 매칭 투자 또는 R&D 출연금을 지원하는 방식이다.
큐롬바이오사이언스는 스케일업파트너스의 투자와 추천을 통해 과제에 선정되었으며, 향후 3년간 최대 12억 원의 연구개발비를 지원받는다. 과제는 NQO1 기반 NAD⁺ 촉진제 계열 후보물질의 비임상 효능 및 안전성 검증을 목표로 하며, 비임상 효능 평가, GLP 독성시험, 제형 최적화 연구 등을 수행할 계획이다.
LHON은 미토콘드리아 DNA 변이에 의해 시신경 손상이 발생하는 희귀·난치성 질환으로, 수개월 내 급격한 시력 상실을 초래하며 현재 승인된 치료제의 효과가 제한적이다. 큐롬바이오사이언스는 NQO1을 타깃으로 한 NAD⁺ 촉진제 계열 미토콘드리아 활성화 기술을 통해 손상된 시신경 기능 회복을 목표로 신약 개발을 추진하고 있다.
윤주석 대표는 “이번 스케일업 팁스 사업 선정을 통해 LHON 치료 가능성을 입증하고, 비임상 연구를 바탕으로 글로벌 임상 진입 기반을 강화할 것”이라며 “PSC 등 희귀질환 영역에서도 글로벌 신약 파이프라인을 확장해 나가겠다”고 밝혔다.
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