Le taux de mortalité des patients atteints d'insuffisance hépatique aiguë atteint 70 %. Sans traitement efficace autre que la transplantation hépatique, les professionnels de santé et les familles des patients sont livrés à eux-mêmes. Pourtant, Shift Bio, grâce à sa technologie d'administration de médicaments de précision basée sur les exosomes, offre une lueur d'espoir dans cette situation désespérée. Nous avons rencontré son PDG, Nam Ki-hoon, qui remet en question l'impossible grâce à cette technologie innovante qui a propulsé l'efficacité des systèmes d'administration de médicaments existants à des niveaux sans précédent.
Nam Ki-hoon, PDG de Shift Bio, est diplômé de la faculté de médecine de l'Université de Corée, a obtenu un doctorat à la KU-KIST Convergence Graduate School et a travaillé comme chercheur au Dana-Farber Cancer Center de la Harvard Medical School. J'étais curieux de savoir pourquoi il avait choisi l'entrepreneuriat plutôt qu'une carrière stable en médecine.
Je n'oublierai jamais le patient qui a souffert d'effets secondaires pendant ma formation clinique. En constatant comment le médicament attaquait non seulement les cellules malades, mais aussi les cellules normales, je me suis demandé : "Ne pourrait-on pas administrer le médicament exactement là où il est nécessaire ?" Si soigner un seul patient est important, j'ai compris qu'un seul médicament innovant pouvait changer radicalement la vie d'innombrables patients.
Le secret des « missiles guidés » à base d'exosomes : une précision 140 fois supérieure
La technologie de base de Shift Bio repose sur les systèmes d'administration de médicaments à base d'exosomes. Alors que les systèmes d'administration à base de nanoparticules lenticulaires (LNP) actuels n'atteignent qu'une efficacité de 0,5 %, ces systèmes affichent une efficacité étonnante de 70 %. Ce résultat est rendu possible grâce à une technologie d'échafaudage unique appelée « NSM » (Natural Nanoparticle Sorting Motif).
En examinant de nombreuses combinaisons de séquences d'acides aminés, nous avons découvert une séquence capable de charger efficacement des médicaments et des facteurs de ciblage. Nous avons fait évoluer les exosomes, passant de simples nanoparticules à des vecteurs d'administration de médicaments précis, de type missiles guidés.
Le PDG Nam Ki-hoon a souligné que l'entreprise avait mis au point une plateforme complète englobant la conception, la vérification et la production en série. « NNP Design AI », développée en collaboration avec l'entreprise internationale Dassault Systèmes, simule de nouveaux candidats médicaments en réalité virtuelle, réduisant ainsi le risque d'échec. De plus, la « NNP Manufacturing Platform », développée avec Rooster Bio aux États-Unis, sert de base à la production en série d'exosomes de haute qualité. Ces résultats ont été publiés dans la revue internationale Nature Communications, qui reconnaît leur excellence scientifique.
La maladie sélectionnée par ShiftBio pour son premier pipeline est l'insuffisance hépatique aiguë. Il s'agit d'une maladie mortelle dont le taux de mortalité dépasse 70 %, et pour laquelle il n'existe aucun traitement autre que la transplantation hépatique.
« Nous étions convaincus que le potentiel d’innovation de notre technologie pouvait être mieux démontré dans les domaines où il existe un besoin médical critique non satisfait. »
Le candidat médicament, le SBI-102, atteint les foies endommagés et reprogramme les cellules immunitaires. Ce processus reprogramme les cellules auparavant à l'origine de l'inflammation pour éliminer les cellules mortes et favoriser la régénération tissulaire. Lors d'études précliniques, il a significativement réduit la mort des cellules hépatiques et augmenté les taux de survie. Aucune toxicité n'a été observée, même à des doses élevées supérieures à 100 fois la dose thérapeutique.
Sur la base de ces données, la FDA américaine a désigné le SBI-102 comme médicament orphelin. La société prévoit d'entamer les essais cliniques de phase 1 d'ici un an, et son potentiel thérapeutique dans le traitement de diverses maladies inflammatoires, notamment l'insuffisance hépatique, l'insuffisance rénale et la fibrose pulmonaire, a été confirmé.
Le PDG Nam Ki-hoon explique que la collaboration avec Dassault Systèmes a commencé par une « question audacieuse ».
La question était de savoir si les systèmes d'administration d'exosomes pouvaient être simulés en réalité virtuelle. Il s'agit d'une première mondiale, appliquant l'expertise de Dassault Systèmes en matière de réduction des incertitudes du monde réel grâce à la technologie des jumeaux numériques dans les secteurs de l'aérospatiale et de l'automobile au développement de systèmes d'administration de médicaments.
Le résultat est « NNP Design AI ». Ce projet permet de concevoir et de valider des systèmes d'administration de médicaments en réalité virtuelle, avant même de procéder à des expériences concrètes. De plus, il se développe en un projet « humain virtuel » permettant de prédire la distribution et la toxicité des médicaments dans l'organisme.
Smart Money 30 milliards et stratégie de partenariat mondial
Shift Bio a levé environ 30 milliards de wons à ce jour. Sa sélection comme « Premier Pingouin » par le Fonds coréen de garantie de crédit est une reconnaissance symbolique de son innovation technologique.
« Plus que le montant de l'investissement, c'est son orientation qui compte. En s'assurant la présence d'investisseurs stratégiques partageant notre vision et en finançant la recherche nécessaire, nous avons obtenu des investissements judicieux, parfaitement adaptés à notre croissance. »
Le procédé de production de masse d'exosomes a été mis en œuvre conformément aux normes BPF en partenariat avec Rooster Bio. Une introduction en bourse demeure une option stratégique lorsqu'un financement à grande échelle est nécessaire. L'essentiel n'est pas simplement de vendre la technologie, mais de nouer des partenariats stratégiques avec de grandes entreprises pharmaceutiques mondiales afin d'en maximiser la valeur.
Shift Bio mène un essai clinique mondial et simultané, mené simultanément dans plusieurs pays, dont l'Australie et la Corée, en plus de la FDA américaine. Les États-Unis, qui représentent plus de la moitié du marché mondial, constituent sa priorité absolue, et les marchés asiatiques, dont le Japon et la Chine, sont également scrutés de près.
Il définit les exosomes comme une plateforme essentielle pour le marché des systèmes d'administration de médicaments (DDS), et non pour celui des thérapies. Il a souligné son intention de se positionner comme un acteur majeur sur ce marché, qui devrait atteindre des centaines de milliers de milliards de wons d'ici 2030, grâce à trois innovations : la reprogrammation des cellules immunitaires, le ciblage précis des maladies auto-immunes et la technologie de pénétration de la barrière hémato-encéphalique.
La réponse réside dans le nom ShiftBio. Nous souhaitons créer un changement radical dans l'industrie pharmaceutique et biotechnologique mondiale.
Le PDG Nam Ki-hoon imagine une entreprise qui deviendra un leader mondial des produits pharmaceutiques programmables d'ici 10 ans. Il imagine un avenir où la technologie de ShiftBio sera intégrée comme moteur de son propre pipeline et des nouveaux médicaments phares des géants pharmaceutiques mondiaux.
Mon objectif ultime est d'éliminer l'incurable. Un jour, je rêve de rencontrer un patient dont la vie a été transformée par un médicament que nous avons développé.
Un médecin, autrefois impuissant face aux effets secondaires de ses patients, est devenu entrepreneur et s'attaque à des maladies auparavant incurables grâce à la technologie des exosomes. De l'amélioration spectaculaire de l'efficacité d'administration des médicaments à la désignation de médicament orphelin par la FDA et aux partenariats stratégiques avec des entreprises mondiales, les initiatives du PDG Nam Ki-hoon profitent aux patients.
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