S-Biomedics (PDG Dong-wook Kim, Se-il Kang) a publié une nouvelle technologie de traitement sûre et améliorée par rapport au développement en cours de traitements cellulaires et géniques pour l'hémophilie A, une maladie génétique incurable, dans le revue académique internationale EMM (Experimental & Molecular Medicine). Cela a été récemment annoncé par . EMM est une revue scientifique biomédicale de renommée internationale publiée par Nature Publishing Group (NPG), et la recherche a été menée en collaboration avec l'Université Yonsei.
Par cette annonce, S-Biomedics a présenté les résultats de la recherche et du développement de traitements cellulaires et géniques pour les maladies génétiques incurables qui constitueront un nouveau pipeline futur, ainsi que le développement d'un traitement pour la maladie de Parkinson actuellement en essai clinique.
L'hémophilie A est une maladie génétique rare dans laquelle les saignements ne s'arrêtent pas facilement en raison d'une mutation du gène du facteur 8 de la coagulation sanguine (FVIII), entraînant un déficit en facteur 8 de la coagulation. Plus de 400 000 personnes dans le monde souffrent d'hémophilie. Actuellement, il n’existe aucun traitement cellulaire fondamental et la supplémentation en protéines recombinantes du facteur de coagulation sanguine est principalement utilisée. Bien qu’une thérapie génique basée sur le vecteur AAV ait été développée, les coûts de traitement sont élevés.
Dans ce document de recherche, nous avons introduit avec succès une stratégie pour insérer et corriger le gène 8 avec une fonction améliorée à l’aide de ciseaux génétiques plus sûrs dans des cellules souches pluripotentes induites humaines (cellules iPS) dérivées de patients hémophiles.
L’équipe de recherche a utilisé une variante de ciseaux génétiques (Cas9 D10A nickase) qui coupe un seul brin du chromosome, plutôt que les ciseaux génétiques existants, et a utilisé une stratégie pour corriger les gènes sans créer d’indels (insertion+délétion) de manière plus sûre que les technologies précédentes. . De plus, dans le cas des gènes thérapeutiques, une nouvelle stratégie a été introduite, améliorant simultanément l'activité et la sécurité de la coagulation en utilisant une variante du facteur de coagulation 8 avec une fonction améliorée et en l'insérant dans une région sûre du chromosome.
Pour la recherche préclinique, l’équipe de recherche a différencié les cellules souches génétiquement corrigées en cellules endothéliales vasculaires qui produisent des facteurs de coagulation sanguine, puis les a transplantées chez des souris hémophiles. En conséquence, des facteurs de coagulation sanguine ont été produits chez des souris ayant reçu des cellules génétiquement corrigées, et les symptômes hémorragiques ont été considérablement améliorés.
Le PDG Kim Dong-wook, directeur de la technologie de S-Biomedics (également professeur à la faculté de médecine de l'université de Yonsei), a déclaré : « Cette présentation fait partie de la recherche et du développement de traitements cellulaires et génétiques pour les maladies incurables que la société développe. en se concentrant sur la préparation de l'avenir. » Il a également exprimé son ambition en déclarant : « Nous deviendrons une entreprise qui continue à développer de meilleurs traitements grâce à une recherche technologique future continue, plutôt qu'une entreprise qui développe et commercialise uniquement des traitements pour des maladies incurables, notamment thérapie cellulaire pour la maladie de Parkinson actuellement en essai clinique.
- Plus d'articles connexes
You must be logged in to post a comment.