限界を超えてエクソソームが描いた方程式、ナム・ギフンシフトバイオ代表

急性肝不全患者の死亡率は70％に達する。肝移植のほかには明確な治療法がなく、医療スタッフ、患者家族も速水無策で見守るしかなかった。しかし、エキソソームベースの精密薬物伝達技術で武装したシフトバイオがこの絶望的な状況に希望の糸口を提示している。既存の薬物伝達体の微妙な効率を前例のないレベルに引き上げた革新技術で治療不可能領域に挑戦状を出したナム・ギフン代表に会った。

ナム・ギフンシフトバイオ代表は高麗大学医科大学を卒業し、KU-KISTフュージョン大学院博士課程を経てハーバード医科大学ダナファーバーアームセンターで研究員として活動した。彼が安定した医療人の道の代わりに創業を選んだ理由が気になった。

「臨床実習中に副作用に苦しんでいた患者さんを忘れられません。 薬物が病気だけでなく正常細胞まで攻撃する様子を見て、「正確に必要なところにのみ薬物を送ることはできないか？」という質問が始まりました。

エクソソーム「誘導弾」、140倍向上した精度の秘密

シフトバイオの核心技術はエキソソームベースの薬物伝達体だ。既存のLNPベースのキャリアの効率はわずか0.5％に過ぎませんが、これらは70％という驚くべき数値を示しています。これを可能にしたのは「NSM(Natural Nanoparticle Sorting Motif)」という独創的な足場技術だ。

「数多くのアミノ酸配列の組み合わせをスクリーニングし、薬物と標的因子を効率的に搭載できる配列を発見しました。

ナム・ギフン代表は「デザイン－検証－大量生産」の全周期プラットフォームを完成したと強調した。グローバル企業ダッソーシステムと協力した「NNP Design AI」は、仮想現実で新薬候補物質をシミュレートし、失敗の可能性を減らした。また、米国ルースターバイオと構築した「NNP Manufacturing Platform」は、高品質のエキソソームを大量生産する基盤となった。この成果は国際学術誌Nature Communicationsに掲載され、科学的優秀性が認められた。

シフトバイオが最初のパイプラインとして選択した疾患は急性肝不全です。死亡率が70％を超えるが肝移植以外には解決策がない致命的疾患だ。

「医療未充足の需要が切実な領域で技術の革新性を最もよく証明できると判断しました。」

SBI-102という候補物質は損傷した肝臓に到達して免疫細胞をリプログラミングする。既存に炎症を誘発していた細胞を死んだ細胞を取り除き、新しい組織再生を助ける役割に変えること。前臨床研究では肝細胞死を減らし、生存率を劇的に高め、治療用量の100倍を超える高用量でも毒性は観察されなかった。

このデータに基づいて、米国FDAはSBI-102を希少医薬品として指定しました。来年中に臨床1相進入を目指し、肝不全だけでなく腎不全、肺線維症など様々な炎症性疾患にも適用可能性を確認した。

ナム・ギフン代表はダソシステムとのコラボレーションを「大胆な質問」から出発したと説明する。

「エクソソーム伝達体を仮想現実でシミュレーションできるかという問いでした。航空宇宙や自動車などでデジタルツイン技術で現実の不確実性を減らしてきたダッソーシステムのノウハウを薬物伝達体開発に組み込んだ世界初の試みです」

その結実が「NNP Design AI」だ。実際の実験に先立ち、薬物伝達体の設計と検証を仮想現実で先に行うことができるようになった。さらに、薬物が体内で広がる様相と毒性を予測する「バーチャルヒューマン」プロジェクトに拡張を進めている。

スマートマネー300億とグローバルパートナーシップ戦略

シフトバイオはこれまで約300億ウォンを確保した。信用保証基金の「ファーストペンギン」選定は技術革新性を認められた象徴的事件だった。

「投資規模より重要なのは方向性です。ビジョンに共感する戦略的投資家と必要な研究資金受注を通じて成長にぴったりのスマートマネーを確保しました。」

エキソソームの量産プロセスは、ルースターバイオとのパートナーシップとしてGMPレベルで実施されました。 IPOは、大規模な資金が必要な場合に考慮する戦略的選択肢として残しました。核心は技術を単純販売することなくグローバルビッグパーマと戦略的パートナーシップを結んで技術価値を最大化することにある。

シフトバイオは米国FDAだけでなく、オーストラリア、韓国など様々な国で同時に進行するグローバル同時臨床を推進する。世界市場の半分以上を占める米国は最優先ターゲットであり、日本、中国などアジア市場も綿密に検討中だ。

彼はエキソソームを「治療薬市場」ではなく「薬物伝達技術（DDS）」市場の核心プラットフォームと定義する。 2030年までに数百兆ウォンに達すると予想されるこの市場で、体内免疫細胞リプログラミング、自己免疫疾患の精密ターゲット、脳血管障壁透過技術など3つの革新を武器に「ゲームチェンジャー」として位置づけると強調した。

「シフトバイオという名前に答えがあります。グローバル製薬バイオ産業に根本的なパラダイムシフトを作りたい」

ナム・ギフン代表が描く10年後の姿はプログラマブル医薬品のグローバルリーダーとして立っている会社だ。独自のパイプラインとグローバルビッグパーマのブロックバスター新薬にシフトバイオ技術がエンジンのように搭載される未来を夢見る。

「究極の目標は、治療不可能の領域を取り除くことです。いつか私たちが作った薬で人生が変わった患者に直接会うこと、それが私の夢です」

かつて副作用に苦しんだ患者を見守り無力感を感じた医師がエキソソーム技術で治療不可能領域に挑戦する創業家になった。画期的に引き上げた薬物伝達効率とFDA希少医薬品指定、グローバル企業との戦略的パートナーシップまで。ナム・ギフン代表の一歩は患者に向かって進んでいる。