希少難治性疾患治療剤開発専門企業キューロンバイオサイエンス（代表ユン・ジュソク）は、NQO1基盤の新規レベルシニューロパシー（LHON）治療剤の非臨床技術開発課題が中小ベンチャー企業部傘下中小企業技術情報振興院が主管する「2025スケール」事業'に最終選定されたと29日明らかにした。
スケールアップチップスは民間主導の研究開発(R&D)プログラムで、民間運営会社(VCおよび研究開発専門会社コンソーシアム)がスケールアップ段階の有望企業に10億ウォン以上を投資すれば政府が該当投資金の最大1倍数(最大20億ウォン)以内でマッチング投資またはR&D出演金を支援する。
キューロンバイオサイエンスはスケールアップパートナーズの投資と推薦を通じて課題に選定され、今後3年間で最大12億ウォンの研究開発費を支援される。課題は、NQO1ベースのNAD⁺促進剤系列候補物質の非臨床効能および安全性検証を目指し、非臨床効能評価、GLP毒性試験、製剤最適化研究などを行う計画だ。
LHONはミトコンドリアDNA変異により視神経損傷が発生する希少・難治性疾患で、数ヶ月以内に急激な視力喪失を招き、現在承認されている治療剤の効果が制限的である。キュロンバイオサイエンスは、NQO1をターゲットとしたNAD⁺促進剤系ミトコンドリア活性化技術により、損傷した視神経機能回復を目指して新薬開発を推進している。
ユン・ジュソク代表は「今回のスケールアップチップス事業選定を通じてLHON治療の可能性を立証し、非臨床研究を基にグローバル臨床進入基盤を強化する」とし「PSCなど希少疾患領域でもグローバル新薬パイプラインを拡張していく」と明らかにした。
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