エスバイオメディックス（代表取締役キム・ドンウク、カン・セイル）は現在進行中の難治性遺伝疾患であるA型血友病の細胞及び遺伝子治療剤開発技術に関して安全で効能が向上した新しい治療技術を国際学術誌であるEMM（Experimental & Molecular Medicine）を通じて最近発表した。 EMMはNature Publishing Group（NPG）を通じて出版された国際的に著名な医生命科学の学術誌であり、研究は延世大学と共同で行われました。
今回の発表を通じて、エスバイオメディックスは現在臨床試験の進行中のパーキンソン病治療薬の開発とともに、新しい未来パイプラインとなる難治性遺伝疾患に対する細胞および遺伝子治療剤の研究開発結果を紹介した。
Ａ型血友病は血液凝固因子８番遺伝子（ＦＶＩＩＩ）の突然変異で、８番凝固因子が欠乏して血が容易に止まらない出血性希少遺伝疾患で、世界中で４０万人以上苦しんでいる。現在、細胞ベースの根本的な治療剤はなく、組換え血液凝固因子タンパク質などを補充する方法を主に使用しており、AAVベクターベースの遺伝子治療剤が開発されているが、高価な治療費を負担しなければならない状況だ。
本研究論文では、血友病患者から誘導されたヒト誘導万能幹細胞（iPS cell）に、より安全な遺伝子はさみを使用して機能が改善された8番遺伝子を挿入および校正する戦略を成功裏に紹介した。
研究チームは、従来の遺伝子はさみではなく染色体の一本鎖のみを切断する変異型遺伝子はさみ（Cas9 D10A nickase）を使用することにより、以前の技術よりも安全にインデル（insertion+deletion）生成なしに遺伝子を矯正できる戦略を駆使した。さらに、治療遺伝子の場合、機能が向上した8番凝固因子変異体を使用し、また染色体の安全な部位に挿入することで、凝固活性と安全性を同時に向上させた新しい戦略を披露した。
前臨床研究のために研究チームは遺伝子を矯正した幹細胞を血液凝固因子を作る血管内皮細胞に分化させた後、血友病マウスに移植した。その結果、遺伝子校正された細胞を移植されたマウスでは血液凝固因子が作られ、出血症状がはっきりと改善される結果を示した。
エスバイオメディックス最高技術責任者のキム・ドンウク代表（延世大医大教授兼任）は「今回の論文発表は、会社が未来に備えて重点的に推進中の難治性疾患に対する細胞および遺伝子治療剤研究開発の一部を発表したもの」とし、 「現在臨床中のパーキンソン病細胞治療剤を含む難治性疾患治療剤の商用化開発に止まる企業ではなく、絶え間ない未来技術の研究でより良い治療剤を持続的に開発する企業になる」と抱負も明らかにした。
- 関連記事をもっと見る
You must be logged in to post a comment.