キューロンバイオサイエンス、米国食品医薬品局ファーストトラック指定

まれな難治性疾患治療薬新薬開発専門企業株式会社キュロンバイオサイエンス（以下、キュロンバイオサイエンス、代表取締役ユン・ジュソク、Curome BioSciences）は

米国食品医薬品局（FDA）から「HK-660S」を原発性硬化性胆管炎（Primary Sclerosing Cholangitis、PSC）適応症に対してファーストトラック（Fast track）と指定されたと20日明らかにした。

FDAファーストトラックは、重大な疾患を対象に開発された新薬の臨床および許可過程を加速するための制度だ。ファーストトラック指定時に開発会社はFDAとより緊密な協議を進めることができ、特定の条件を満たせば迅速審査(priority review)や資料順次レビュー(rolling review)などの恩恵を受けることができる。

HK-660Sは昨年正常に国内2a相臨床でヒューマンPoCを確認し、今回のファーストトラック指定を通じてHK-660Sの開発速度を一層加速できると会社は期待している。

HK-660Sはすでに米国FDAおよび韓国食薬処から希少医薬品(ODD)に指定されており、今年欧州医薬品庁(EMA)にも希少医薬品(ODD)指定申請を進めている。

また、キューロンバイオサイエンスは、2a相プロトコルに対して米国FDAからIND承認を獲得したことがあり、今年上半期に2b相プロトコル開発を完了してIND変更承認を完了し、米国、韓国で多国籍臨床2b賞を進行する計画だ。

原発性硬化性胆管炎は、原因毛を肝臓・外及び胆道の慢性的な炎症と線維化が進行し、胆管壁が厚くなって狭くなったり狭窄が生じる希少な肝疾患で、まだ許可された治療剤がない医学的未充足需要が高い疾患である。

ユン・ジュソク・キュロンバイオサイエンス代表取締役は「承認された治療剤のない原発性硬化性胆管炎に対して会社の核心パイプラインであるHK-660Sのファーストトラック指定で開発速度を高めることができ、嬉しく、持続的に希少疾患に苦しむ患者たちに役立つ治療剤として開発するためだ」

キュロンバイオサイエンスは2017年に設立された希少難治性疾患治療剤開発専門会社であり、国内初の新薬売上基盤のバイオベンチャーとして成長するという抱負で、2025年下半期に技術性評価を申請し、2026年に上場を計画している。

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