急性肝衰竭患者的死亡率高达70%。除了肝移植之外，没有其他有效的治疗方法，医护人员和患者家属只能眼睁睁地看着这一切。然而，Shift Bio凭借基于外泌体的精准给药技术，为这种绝境带来了一线希望。我们采访了Shift Bio的首席执行官南基勋，他正在利用这项创新技术挑战以往难以攻克的难题，将现有给药系统的效率提升到前所未有的水平。
Shift Bio的代表南基勋毕业于高丽大学医科大学，在高丽大学-韩国科学技术研究院融合研究生院获得博士学位，并在哈佛大学医学院丹娜法伯癌症中心担任研究员。我很好奇，他为什么选择创业，而不是从事稳定的医学职业。
“我永远不会忘记在临床实习期间遭受副作用困扰的那位患者。看到药物不仅攻击病变细胞，也攻击正常细胞，我开始问自己：‘我们难道不能把药物精准地输送到需要的地方吗？’虽然治疗一位患者意义重大，但我意识到，一种创新的新药就能从根本上改变无数患者的生活。”
外泌体“导弹”的秘密：精度提高140倍
Shift Bio的核心技术是基于外泌体的药物递送系统。现有基于LNP的递送系统效率仅为0.5%，而这些系统却拥有高达70%的惊人效率。这得益于一种名为“NSM（天然纳米颗粒分选基序）”的独特支架技术。
“通过筛选多种氨基酸序列组合，我们发现了一种能够有效装载药物和靶向因子的序列。我们已经将外泌体从简单的纳米颗粒进化成精准的‘导弹’式药物输送载体。”
南基勋代表强调，公司已建成涵盖“设计、验证、量产”的全周期平台。与跨国公司达索系统合作开发的“NNP设计AI”可在虚拟现实中模拟新药候选物，从而降低失败风险。此外，与美国Rooster Bio公司合作开发的“NNP制造平台”则为量产高品质外泌体奠定了基础。这些成果已发表在国际期刊《自然·通讯》上，对其科研成果的卓越性予以认可。
ShiftBio 首个研发管线选择的疾病是急性肝衰竭。这是一种致命疾病，死亡率超过 70%，除了肝移植外没有其他治愈方法。
“我们相信，我们的技术的创新潜力可以在存在关键未满足医疗需求的领域得到最好的体现。”
候选药物SBI-102能够到达受损肝脏并重新编程免疫细胞。该药物能够重新编程先前引起炎症的细胞，清除死细胞并促进新组织再生。在临床前研究中，该药物显著减少了肝细胞死亡，提高了存活率，即使在超过治疗剂量100倍的高剂量下也未观察到毒性。
基于这些数据，美国FDA将SBI-102认定为孤儿药。该公司计划明年内进入1期临床试验，并已确认其可用于治疗肝功能衰竭、肾功能衰竭、肺纤维化等多种炎症性疾病。
首席执行官南基勋解释说，与达索系统的合作始于一个“大胆的问题”。
“问题在于外泌体递送系统是否可以在虚拟现实中模拟。这是全球首创的尝试，将达索系统在航空航天和汽车领域利用数字孪生技术减少现实世界不确定性的专业知识应用于药物递送系统的开发。”
最终成果是“NNP 设计 AI”。这使得在实际实验之前，能够在虚拟现实中设计和验证药物输送系统。此外，该项目正在扩展为一个“虚拟人”项目，用于预测药物在体内的分布和毒性。
Smart Money 300亿及全球合作伙伴战略
Shift Bio迄今已获得约300亿韩元的融资。被韩国信用保证基金评选为“首批企鹅”，是对其技术创新的象征性认可。
“比投资规模更重要的是方向。通过获得与我们拥有共同愿景的战略投资者和必要的研究资金，我们获得了完全符合我们增长需求的明智之选。”
外泌体量产工艺是与Rooster Bio合作，按照GMP标准实施的。当需要大规模融资时，IPO仍然是一个战略选择。关键在于不仅仅是出售技术，而是与全球大型制药公司建立战略合作伙伴关系，以最大化其价值。
Shift Bio除了在美国FDA进行临床试验外，还在澳大利亚、韩国等多个国家同步进行全球临床试验。占据全球一半以上市场份额的美国是其首要目标，同时，日本、中国等亚洲市场也受到密切关注。
他将外泌体定义为“药物输送系统（DDS）”市场而非“治疗市场”的核心平台。他强调，他打算将自己定位为这个市场的“游戏规则改变者”，该市场预计到2030年将达到数百万亿韩元的规模，并拥有三大创新：重新编程体内免疫细胞、精准靶向自身免疫性疾病以及血脑屏障穿透技术。
“答案就在ShiftBio这个名字里。我们希望在全球制药和生物技术行业创造根本性的范式转变。”
首席执行官南基勋（Nam Ki-hoon）的愿景是，公司将在10年内成为可编程药物领域的全球领导者。他展望未来，ShiftBio的技术将成为其自身产品线以及全球大型制药公司重磅新药背后的引擎。
“我的最终目标是消除不治之症。有一天，我梦想着见到一位患者，他的生活因我们研发的药物而发生了改变。”
一位曾经眼睁睁看着患者遭受副作用折磨而束手无策的医生，如今已成为一位企业家，利用外泌体技术攻克此前难以治愈的疾病。从显著提升的药物输送效率，到获得FDA孤儿药资格认定，再到与全球企业的战略合作，首席执行官南基勋的脚步正惠及患者。
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