专注于开发罕见病和疑难杂症治疗方法的Curom Bioscience（CEO Joo-Seok Yoon）公司于 29 日宣布，其基于 NQO1 的新型 Leber 视神经病变 (LHON) 疗法的非临床技术开发项目最终入选由韩国中小企业和创业部下属的韩国技术信息振兴院主办的“2025 年规模化 TIPS 研发项目”。
“Scale-up Tips”是一项由私营部门主导的研发计划，其中私营运营商（风险投资公司和研发专家组成的联盟）向处于规模化阶段的有前途的公司投资超过10亿韩元，而政府提供最高可达投资额1倍（最高20亿韩元）的配套投资或研发补贴。
Curom Biosciences凭借Scaleup Partners的投资和推荐入选该项目，将在未来三年获得高达12亿韩元的研发资金。该项目旨在验证基于NQO1的NAD⁺启动子候选药物的非临床疗效和安全性。项目内容包括非临床疗效评估、GLP毒性测试和制剂优化研究。
莱伯氏遗传性视神经病变 (LHON) 是一种罕见且难以治愈的疾病，由线粒体 DNA 突变引起，会损害视神经。该病会导致视力在数月内迅速丧失，目前获批的治疗方法疗效有限。Curombiosciences 公司正在开发一种靶向 NQO1 的新药，该药物采用 NAD⁺ 刺激线粒体激活技术，旨在恢复受损的视神经功能。
CEO尹柱锡表示：“通过入选Scale-Up Tips项目，我们将证明LHON治疗的潜力，并加强基于非临床研究进入全球临床试验的基础。”他还表示：“我们还将扩大我们在PSC等罕见病领域的全球新药研发管线。”
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