S-Biomedics公布A型血友病基因治疗研究成果

S-Biomedics（首席执行官 Dong-wook Kim、Se-il Kang）发布了一种新的治疗技术，该技术安全且与正在开发的针对 A 型血友病（一种无法治愈的遗传病）的细胞和基因治疗方法相比具有更高的疗效。国际学术期刊EMM（实验与分子医学）最近通过。 EMM是国际知名的生物医学科学期刊，通过自然出版集团（NPG）出版，该研究是与延世大学合作进行的。

通过本次公告，S-Biomedics 介绍了针对顽固性遗传疾病的细胞和基因治疗的研发成果，这将成为未来新的产品线，以及目前正在临床试验中的帕金森病治疗方法的开发。

A型血友病是一种罕见的遗传性疾病，由于凝血因子8基因（FVIII）发生突变，导致凝血因子8缺乏，导致出血不易停止。全球有超过40万人患有血友病。目前尚无基础的细胞治疗方法，主要采用补充重组凝血因子蛋白等方法，虽然已经开发出基于AAV载体的基因治疗，但必须承担高昂的治疗费用。

在这篇研究论文中，我们成功地引入了一种策略，使用更安全的基因剪刀在源自血友病患者的人类诱导多能干细胞（iPS细胞）中插入和纠正功能改善的基因8。

研究小组使用了一种仅切割染色体一条链的变异基因剪刀（Cas9 D10A 切口酶），而不是现有的基因剪刀，并使用了一种比以前的技术更安全地纠正基因而不产生插入/删除（插入+删除）的策略。 。此外，在治疗基因方面，引入了一种新策略，通过使用功能改进的凝血因子8变体并将其插入染色体的安全区域，同时提高凝血活性和安全性。

在临床前研究中，研究团队将基因校正的干细胞分化为产生凝血因子的血管内皮细胞，然后将其移植到血友病小鼠体内。结果，接受基因校正细胞的小鼠产生了凝血因子，出血症状明显改善。

S-Biomedics 首席技术官 Kim Dong-wook（也是延世大学医学院教授）首席执行官 Kim Dong-wook 表示：“这篇论文演示是该公司针对疑难杂症的细胞和基因治疗研发的一部分。公司正在专注于为未来做准备。”他还表达了自己的雄心，他说：“我们将成为一家通过不断的未来技术研究，不断开发更好的治疗方法的公司，而不是一家只开发和商业化疑难杂症治疗方法的公司。” ，包括目前正在进行临床试验的帕金森病细胞疗法。”

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